Nová studie publikovaná v časopisu Journal of Central Nervous System Disease přináší poznatky o účinnosti kladribinu při léčbě roztroušené sklerózy (RS) v reálné klinické praxi. Tato práce využívá data z českého celonárodního registru ReMuS a zaměřuje se na hodnocení kladribinu jako eskalační strategie u pacientů s RS, kteří vykazovali nedostatečnou odpověď na předchozí léčbu nebo již tato léčba nemohla být dále indikována.
Potuznik, P., Drahota, J., Horakova, D., Peterka, M., Mazouchova, A., Matyas, D., Pavelek, Z., Vachova, M., Recmanova, E., Stetkarova, I., Libertinova, J., Mares, J., Stourac, P., Grunermelova, M., Martinkova, A., Adamkova, J., Hradilek, P., Ampapa, R., Dufek, M., Kubala Havrdova, E., Stastna, D. (2024). Real-world effectiveness of cladribine as an escalation strategy for MS: Insights from the Czech nationwide ReMuS registry. Journal of Central Nervous System Disease, 16. https://doi.org/10.1177/11795735241262743 PMID: 39055049
Kladribin, perorální imunomodulační léčivo, byl hodnocen u více než 600 pacientů s relabující-remitující formou RS. Tento výzkum potvrdil, že kladribin může být efektivní možností léčby pro pacienty s RS i v případě, že již v minulosti nějakou z chorobu modifikujících terapií (DMT) užívali. Výsledky studie tak mohou přispět k lepšímu porozumění a využití kladribinu v klinické praxi.
Abstrakt
Úvod: Kladribin, selektivní imunorekonstituční terapie, je schválen pro léčbu dospělých pacientů s vysoce aktivní roztroušenou sklerózou (RS).
Cíle: Poskytnout zkušenosti s terapií kladribinem v reálném prostředí.
Metody: Jedná se o retrospektivní observační kohortovou studii založenou na registru. Nejprve jsme pomocí dat z českého národního registru ReMuS analyzovali pacienty, kteří zahájili léčbu kladribinem od 1. září 2018 do 31. prosince 2021. Dále jsme analyzovali podskupinu pacientů, kteří ji zahájii mezi 1. září 2018 a 30. červnem 2020, a měli tedy alespoň dvouleté sledování. Hodnotili jsme demografické a RS charakteristiky včetně léčby modifikující onemocnění (DMT) před a po podání kladribinu, relapsy, škálu EDSS a adherenci k léčbě.
Výsledky: Celkem 617 pacientů (335 s alespoň dvouletým sledováním) zahájilo terapii kladribinem v období studie (průměrný věk 37,0 let, průměrná doba trvání nemoci 8,4 roku, 74,1 % žen). Ve většině případů byl kladribin podáván jako lék druhé linie, celkem 80,7 % pacientů přešlo z platformní DMT. Během dvou let před zahájením kladribinu byla průměrná roční míra relapsů (ARR) 0,67. Po zahájení kladribinu klesla ARR na 0,28 v prvním roce a na 0,22 ve druhém roce. Celkově za celé dvouleté období léčby bylo 69,0 % pacientů bez relapsu a průměrná ARR byla 0,25. Co se týče vývoje EDSS, medián výchozí hodnoty EDSS byl 2,5 a zůstal stabilní i po 24 měsících. Dokončení celého léčebného plánu bylo zaznamenáno u přibližně 90 % pacientů.
Závěr: Tato celonárodní studie potvrzuje účinnost kladribinu v reálném prostředí, zejména u pacientů, kteří nejsou léčebně naivní. Navíc studie ukazuje výjimečně vysokou míru dodržování léčby, což zdůrazňuje neocenitelnou roli kladribinu, ale také hodnotu studií založených na registrech pro zachycení reálné klinické praxe.
Celý článek si můžete v angličtině přečíst na webu časopisu Journal of Central Nervous System Disease.
